Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Trombocitopenia Imune Primária

Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas

da Trombocitopenia Imune Primária

O Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Trombocitopenia Imune Primária (PTI), aprovado pela Portaria Conjunta nº 41/2026 do Ministério da Saúde, estabelece as diretrizes nacionais para o diagnóstico, tratamento e monitoramento dessa condição no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS). Trata-se de uma atualização que substitui a terminologia anterior (“Púrpura Trombocitopênica Idiopática”) e incorpora novas opções terapêuticas, como rituximabe e romiplostim, para pacientes refratários ou dependentes de corticosteroides.

A PTI é definida como uma doença autoimune caracterizada por trombocitopenia isolada, com contagem de plaquetas inferior a 100.000/mm³, após exclusão rigorosa de outras causas secundárias, como infecções, doenças autoimunes sistêmicas, imunodeficiências primárias, neoplasias ou efeitos adversos de medicamentos. O diagnóstico, portanto, é essencialmente de exclusão e requer avaliação clínica e laboratorial criteriosa, com ênfase na diferenciação entre formas primária e secundária da doença.

O manejo terapêutico é estratificado em linhas de tratamento, com abordagens distintas para adultos e crianças, refletindo as peculiaridades fisiopatológicas e de segurança em cada faixa etária. A primeira linha baseia-se no uso de corticosteroides e imunoglobulina intravenosa, indicados para controle inicial da trombocitopenia e prevenção de sangramentos. Para pacientes que não respondem ou se tornam dependentes dessas drogas, a segunda linha contempla imunossupressores clássicos (azatioprina ou ciclofosfamida) e o anticorpo monoclonal rituximabe. Mais recentemente, foram incorporados os agonistas do receptor de trombopoetina (TPO-RAs), eltrombopague e romiplostim, para casos refratários ou dependentes de corticosteroides, tanto em adultos quanto em crianças.

Uma inovação importante do PCDT é a definição clara da sequência terapêutica: recomenda-se que, antes de iniciar um TPO-RA, o paciente tenha sido exposto a pelo menos um dos imunossupressores de segunda linha (azatioprina, ciclofosfamida ou rituximabe). Essa orientação visa equilibrar eficácia, segurança e custo-efetividade, evitando o uso precoce de medicamentos de alto custo. Além disso, o protocolo destaca que, na população pediátrica, há preferência pelos TPO-RAs em detrimento do rituximabe, devido ao risco documentado de hipogamaglobulinemia persistente e à escassez de evidências robustas de segurança nesse grupo etário.

O documento também aborda situações especiais, como o manejo de gestantes, com atenção redobrada aos riscos fetais de medicamentos categoria X (danazol, ciclofosfamida), e o tratamento de emergência, que pode incluir vincristina em casos de sangramento grave com falha aos corticosteroides e imunoglobulina. Para todos os pacientes, o monitoramento deve ser individualizado, baseado na avaliação médica contínua, sem exigência de exames obrigatórios para dispensação, mas com reavaliação periódica da resposta plaquetária para orientar mudanças terapêuticas.

O PCDT foi submetido à Consulta Pública nº 52/2025, que recebeu 236 contribuições, majoritariamente de pacientes e cuidadores, e resultou em ajustes no texto final, como a inclusão de exames prévios para hepatite B, HIV, HCV e tuberculose latente antes do uso de rituximabe, e a explicitação das contraindicações por faixa etária. A deliberação final, na 144ª Reunião da CONITEC, foi unânime pela recomendação da atualização, que agora serve como referência nacional para gestores, profissionais de saúde e pacientes, garantindo acesso equitativo e baseado em evidências às terapias disponíveis no SUS.

Este PCDT consolida o estado da arte no manejo da PTI no Brasil, alinhando diagnóstico preciso, estratificação de risco e um algoritmo terapêutico claro, que prioriza a segurança do paciente e a sustentabilidade do sistema, ao mesmo tempo que incorpora avanços tecnológicos recentes. Sua implementação uniforme em todo o território nacional representa um marco na padronização da assistência a essa doença hematológica imunomediada, potencialmente melhorando desfechos clínicos e qualidade de vida dos pacientes.