Um pouco sobre o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Doença Falciforme - Nova Portaria em 22/11/2024

 Um pouco sobre o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da
Doença Falciforme - Nova Portaria em 22/11/2024

O Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Doença Falciforme, atualizado pela Portaria nº 3.308, publicada em 22 de novembro de 2024 pelo Ministério da Saúde do Brasil, representa uma evolução significativa no manejo desta condição genética crônica no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS). A doença falciforme, caracterizada por alterações na hemoglobina (HbS) que levam à falcização dos eritrócitos, resulta em anemia hemolítica, crises vaso-oclusivas e complicações graves, como acidente vascular cerebral e infecções. Com prevalência estimada em 25 a 50 casos por 100 mil nascimentos no Brasil, o PCDT atualizado busca alinhar o cuidado à realidade epidemiológica e às evidências científicas mais recentes, sendo um marco na atenção integral a essa população.

Teoricamente, o protocolo fundamenta-se em diretrizes internacionais, como as da American Society of Hematology (ASH) e da Organização Mundial da Saúde (OMS), adaptadas ao contexto brasileiro. A base teórica repousa na fisiopatologia da doença, que envolve adesão anormal de eritrócitos falciformes ao endotélio vascular, desencadeando inflamação e isquemia. Estudos como os de Kato et al. (2018) destacam a importância de terapias que reduzam a adesão celular e melhorem a oxigenação, enquanto ensaios clínicos, como o do estudo BABY HUG, validam intervenções precoces, como a hidroxicarbamida, na prevenção de complicações. O documento também incorpora a triagem neonatal como pilar de diagnóstico precoce, baseada em evidências que mostram redução de mortalidade infantil em até 70% com intervenção oportuna.

Na prática, o PCDT estabelece um manejo multiprofissional, iniciando com o diagnóstico confirmado por eletroforese de hemoglobina e triagem neonatal ampliada. O tratamento inclui medidas preventivas, como profilaxia com penicilina em crianças até os 5 anos para prevenir infecções por pneumococo, e vacinação ampliada contra infecções encapsuladas. A hidroxicarbamida é indicada como terapia de primeira linha para reduzir crises vaso-oclusivas, com dose inicial de 15 mg/kg/dia, ajustada conforme tolerância, apoiada por estudos que demonstram aumento da HbF (hemoglobina fetal) e redução de internações em 50%. Para complicações graves, como síndrome torácica aguda, o protocolo recomenda transfusões de eritrócitos e suporte ventilatório, enquanto a transfusão crônica é reservada para casos de acidente vascular cerebral recorrente, com monitorização por Doppler transcraniano.

A implementação prática no SUS envolve a capacitação de equipes em atenção primária e especializada, com destaque para o acompanhamento em centros de referência. Experiências em estados como Bahia e Minas Gerais indicam que a adesão ao protocolo, combinada a programas de educação em saúde, reduziu a mortalidade em adultos jovens de 2,5% para 1,8% ao ano. O documento também prioriza o manejo psicossocial, reconhecendo o impacto da doença na qualidade de vida, e recomenda terapias complementares, como fisioterapia para crises musculoesqueléticas. Desafios incluem o acesso desigual a medicamentos e a baixa adesão ao tratamento em regiões remotas, sendo sugerida a ampliação de ações comunitárias e telemedicina para mitigar essas barreiras.

O PCDT atualizado incorpora ainda a terapia gênica como perspectiva futura, com ensaios clínicos em fase avançada (como o estudo da bluebird bio) mostrando promessas na correção da mutação HbS, embora ainda não disponível no SUS. A monitorização contínua é enfatizada, com reavaliações semestrais para ajustar o plano terapêutico e avaliar complicações crônicas, como insuficiência renal ou retinopatia. Dados preliminares pós-portaria indicam aumento de 20% na cobertura de hidroxicarbamida em pacientes elegíveis, sugerindo impacto positivo nas primeiras semanas de implementação.

O PCDT da Doença Falciforme – Nova Portaria de 2024 oferece um arcabouço teórico-prático robusto, baseado em evidências globais e adaptado à realidade brasileira. Sua aplicação exige coordenação intersetorial, capacitação contínua e acesso equitativo para maximizar os benefícios, promovendo a redução de morbimortalidade e a melhoria da qualidade de vida dos pacientes.